La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario que resulta de la deficiencia o disfunción de los factores de coagulación VIII (FVIII) en la hemofilia A (HA) y IX (FIX) en la hemofilia B (HB). Los episodios de sangrado afectan tejidos blandos, articulaciones y músculos, lo que puede llevar a una discapacidad significativa.
Aunque el tratamiento estándar incluye terapia de reemplazo intravenoso o profilaxis con emicizumab, la evaluación de los resultados en salud ha estado tradicionalmente centrada en niveles de FVIII/FIX y en la frecuencia de sangrados. No obstante, las secuelas a largo plazo de los sangrados articulares suelen no reflejar completamente la carga real de la enfermedad para el paciente.
Los resultados informados por el paciente (PROs), como la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y la capacidad funcional, presentan una variabilidad significativa entre individuos. Estos PROs son cruciales para entender cuál es la estrategia de tratamiento más efectiva y adecuada para cada paciente.
Con esta herramienta, se pretende mejorar la eficiencia en la recolección de PROs y proporcionar una visión más detallada del impacto de la hemofilia en la vida diaria de los pacientes. Este estudio, que se desarrolla en dos fases, comienza con la identificación de variables y el diseño de la aplicación mediante una revisión de literatura y consenso de expertos. La segunda fase se enfoca en el desarrollo y evaluación de la aceptabilidad de la aplicación.
La aplicación está diseñada para facilitar la recolección continua y en tiempo real de datos sobre la calidad de vida y la capacidad funcional de los pacientes con hemofilia. A diferencia de los métodos convencionales, que dependen de visitas periódicas al médico y cuestionarios esporádicos, esta herramienta permite a los pacientes registrar su estado de salud y síntomas de manera regular desde la comodidad de sus hogares.
Article written by Bill Francesco Petracca
19/07/2024
Source:
JMIR FORMATIVE RESEARCH
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8686465/pdf/formative_v5i12e25071.pdf